Un fármaco experimental desarrollado por investigadores de la Universidad de Virginia ha conseguido revertir la parálisis y la pérdida de visión en ratones con una enfermedad similar a la esclerosis múltiple.
Los resultados, publicados en la revista científica Science Translational Medicine, abren una nueva vía de investigación especialmente relevante porque los tratamientos actuales se centran sobre todo en evitar nuevos brotes y frenar la progresión de la enfermedad, pero no suelen recuperar funciones neurológicas ya perdidas.
El fármaco se llama kamuvudina-9, o K-9, y deriva de una familia de medicamentos antivirales utilizados contra el VIH y la hepatitis B, los inhibidores nucleósidos o nucleótidos de la transcriptasa inversa. Los investigadores han modificado su estructura para mantener su efecto antiinflamatorio y reducir algunos de los problemas asociados al uso prolongado de estos antivirales.
LOS RATONES RECUPERARON FUNCIONES QUE YA HABÍAN PERDIDO
En los experimentos, los investigadores provocaron en los ratones una encefalomielitis autoinmune experimental, un modelo ampliamente utilizado para estudiar la esclerosis múltiple. Una vez los animales ya habían empezado a mostrar síntomas, recibieron K-9 durante dos semanas.
Los resultados mostraron que el tratamiento no solo evitó un deterioro neurológico posterior, sino que los animales recuperaron parte de la movilidad y de la visión que ya habían perdido. Los ratones que recibieron un fármaco convencional aprobado contra la esclerosis múltiple no mostraron una recuperación funcional comparable.
El equipo también observó una mejor conservación de los axones y de la mielina, la capa protectora que rodea las fibras nerviosas y que la esclerosis múltiple va deteriorando. Además, el K-9 frenó el aumento de la cadena ligera de neurofilamento, conocida como NfL, un marcador sanguíneo asociado al daño neuronal.
UNA VÍA DIFERENTE CONTRA LA INFLAMACIÓN
Los investigadores atribuyen buena parte del efecto del K-9 a su capacidad para bloquear la activación del inflamasoma, un conjunto de mecanismos del sistema inmunitario innato que puede desencadenar procesos inflamatorios y de muerte celular en el cerebro y en la médula espinal.
Según el estudio, el fármaco actuó sobre dos vías diferentes de activación del inflamasoma. Esta estrategia difiere de buena parte de los tratamientos actuales contra la esclerosis múltiple, que actúan principalmente modulando las células del sistema inmunitario responsables de los brotes inflamatorios.
“La mayoría de las terapias contra la esclerosis múltiple intentan prevenir el siguiente brote. Lo más destacable es que K-9 no solo evitó un deterioro posterior, sino que los animales recuperaron funciones que ya habían perdido”, ha explicado el responsable de la investigación, Jayakrishna Ambati.
DATOS DE MÁS DE TRES MILLONES DE PERSONAS
El estudio también incorpora un análisis observacional de datos sanitarios de más de tres millones de personas en Estados Unidos. Los investigadores analizaron diversos grupos de pacientes que tomaban antivirales NRTI para tratar el VIH, prevenirlo o combatir la hepatitis B.
Los resultados detectaron una asociación entre el uso de estos fármacos y un 41% menos de riesgo de desarrollar esclerosis múltiple. Entre las personas que ya tenían la enfermedad, el uso de NRTI se asoció también con una reducción del 36% de la tasa anual de recaídas.
Estos datos, sin embargo, no demuestran que los antivirales eviten la esclerosis múltiple ni que K-9 funcione en humanos. Se trata de una asociación epidemiológica que los autores consideran coherente con los resultados obtenidos en animales y que sirve como argumento para avanzar hacia ensayos clínicos específicos.
AÚN NO ES UN TRATAMIENTO PARA PACIENTES CON ESCLEROSIS MÚLTIPLE
A pesar de los resultados, los mismos investigadores remarcan que el K-9 continúa siendo experimental para la esclerosis múltiple. La recuperación observada en ratones no permite asumir que el efecto se reproducirá de la misma manera en personas.
El compuesto ya ha sido evaluado en ensayos clínicos para otras patologías oculares, como el edema macular diabético y la oftalmopatía tiroidea. Esta experiencia previa podría facilitar su desarrollo clínico en esclerosis múltiple, pero aún serán necesarios ensayos controlados que avalen su seguridad y eficacia en estos pacientes.
Los investigadores también estudian el posible potencial de esta familia de fármacos en otras enfermedades neurodegenerativas vinculadas a inflamación y lesión neuronal. Entre ellas se encuentra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), para la cual los autores esperan poder iniciar nuevas pruebas con K-9.
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