El proyecto ICOD (Improving Condition in Down syndrome) ha demostrado la seguridad del tratamiento con la molécula AEF0217 y su eficacia en la mejora de la función cognitiva de las personas con síndrome de Down.
En la fase 1/2 del ensayo clínico se ha visto que administrar esta molécula, desarrollada por la biotecnológica Aelis Farma, puede mejorar habilidades como la comunicación, las interacciones sociales y la vida diaria de estas personas.
El estudio ha sido liderado por el Hospital del Mar Research Institute. El coordinador del proyecto, el doctor Rafael de la Torre, afirma que estos resultados representan un paso adelante “importante” para desarrollar un tratamiento que mejore la autonomía de las personas con síndrome de Down.
Esta fase del ensayo, financiado por la Unión Europea y Aelis Farma, se ha llevado a cabo con 29 personas con síndrome de Down de entre 18 y 35 años, con discapacidad leve o moderada. El objetivo era probar la seguridad de la administración del tratamiento, así como explorar el potencial para mejorar la cognición diaria de los participantes. En una fase previa se había validado su seguridad en personas sin este síndrome.
Para llevar a cabo el estudio, a los voluntarios se les administró la molécula AEF0217 o placebo durante 28 días. Los resultados, que ahora se están publicando, muestran tanto la seguridad del tratamiento como la mejora de las funciones cognitivas en las personas que lo recibieron. Medido con escalas de referencia, se ha encontrado que AEF0217 ha mejorado significativamente las habilidades de comportamiento en las áreas de comunicación, habilidades de la vida diaria e interacciones sociales. Estas mejoras también se asociaron a una tendencia constante hacia una mayor flexibilidad cognitiva, que es la capacidad de adaptarse a nuevas situaciones o cambios. Además, los estudios con electroencelografía, que analizan el funcionamiento eléctrico cerebral espontáneo, muestran cambios estadísticamente significativos en la función cerebral después del tratamiento AEF0217, indicando que las personas con síndrome de Down necesitaban menos esfuerzo para completar una tarea de memoria laboral.
El doctor Rafael de la Torre, que coordina el proyecto ICOD y realiza los estudios clínicos en el Hospital del Mar Research Institute con la doctora Ana Aldea, habla de unos resultados “prometedores” e “impresionantes” y dice que “generan una esperanza real de desarrollar un tratamiento seguro y eficaz para las disfunciones cognitivas en personas con síndrome de Down”.
“Los datos de eficacia son especialmente sorprendentes, ya que abordan dominios cruciales de la adaptación, como las habilidades de expresión y escritura, así como las habilidades de la vida diaria y las interacciones sociales. Estos efectos, obtenidos después de solo cuatro semanas de tratamiento, son los primeros en el campo del síndrome de Down”, añade, en declaraciones recogidas por el centro de investigación.
Down Catalunya, entidad representante del colectivo en Cataluña y que ha colaborado con el Hospital del Mar Research Institute en el proyecto, valora “muy positivamente” estos resultados y destaca el “impacto en la mejora de la calidad de vida de las personas con síndrome de Down y, en general, con discapacidad intelectual y del desarrollo”, también en declaraciones recogidas por el instituto de investigación. La molécula desarrollada por Aelis Farma se basa en que las personas con síndrome de Down tienen hiperactividad del receptor cannabinoide CB1, según diversos estudios, que indican que su modulación con inhibidores específicos mejora drásticamente el rendimiento cognitivo en modelos animales.
El tratamiento con AEF0217, el primer fármaco de una nueva clase farmacológica, CB1 Receptor Signaling Specific Inhibitors (CB1-SSi), imita un mecanismo de defensa natural del cerebro para contrarrestar la hiperactividad de este receptor. Paralelamente, también se estudia la función del genotipo APOE4, vinculado a la fisiología endocannabinoide y que es el principal factor de riesgo genético para el Alzheimer.
En los trabajos también ha participado el equipo del doctor Diego Real de Asúa, del Hospital de la Princesa de Madrid. Para llevar a cabo el estudio ha sido necesaria la colaboración de los participantes, las familias y asociaciones familiares.
LA FASE 2 COMENZARÁ A MEDIADOS DEL PRÓXIMO AÑO
Los resultados obtenidos refuerzan la continuidad del proyecto y permiten avanzar hacia la siguiente etapa: un estudio multicéntrico internacional de fase 2 que comenzará a mediados del año que viene.
Este ensayo se centrará en determinar la dosis adecuada del tratamiento para maximizar sus beneficios. El objetivo será profundizar en la mejora tanto de la funcionalidad en la vida diaria como de las funciones cognitivas específicas en personas con síndrome de Down.
