Afegir La Ciutat com a font preferida de Google de forma gratuïta
Estigues informat amb les últimes notícies d'actualitat
Un fàrmac experimental desenvolupat per investigadors de la Universitat de Virgínia ha aconseguit revertir la paràlisi i la pèrdua de visió en ratolins amb una malaltia similar a l’esclerosi múltiple.
Els resultats, publicats a la revista científica Science Translational Medicine, obren una nova via d’investigació especialment rellevant perquè els tractaments actuals se centren sobretot a evitar nous brots i frenar la progressió de la malaltia, però no acostumen a recuperar funcions neurològiques ja perdudes.
El fàrmac s’anomena kamuvudine-9, o K-9, i deriva d’una família de medicaments antivirals utilitzats contra el VIH i l’hepatitis B, els inhibidors nucleòsids o nucleòtids de la transcriptasa inversa. Els investigadors n’han modificat l’estructura per mantenir-ne l’efecte antiinflamatori i reduir alguns dels problemes associats a l’ús prolongat d’aquests antivirals.
ELS RATOLINS VAN RECUPERAR FUNCIONS QUE JA HAVIEN PERDUT
En els experiments, els investigadors van provocar als ratolins una encefalomielitis autoimmune experimental, un model àmpliament utilitzat per estudiar l’esclerosi múltiple. Un cop els animals ja havien començat a mostrar símptomes, van rebre K-9 durant dues setmanes.
Els resultats van mostrar que el tractament no només va evitar un deteriorament neurològic posterior, sinó que els animals van recuperar part de la mobilitat i de la visió que ja havien perdut. Els ratolins que van rebre un fàrmac convencional aprovat contra l’esclerosi múltiple no van mostrar una recuperació funcional comparable.
L’equip també va observar una millor conservació dels axons i de la mielina, la capa protectora que envolta les fibres nervioses i que l’esclerosi múltiple va deteriorant. A més, el K-9 va frenar l’augment de la cadena lleugera de neurofilament, coneguda com a NfL, un marcador sanguini associat al dany neuronal.
UNA VIA DIFERENT CONTRA LA INFLAMACIÓ
Els investigadors atribueixen bona part de l’efecte del K-9 a la seva capacitat per bloquejar l’activació de l’inflamasoma, un conjunt de mecanismes del sistema immunitari innat que pot desencadenar processos inflamatoris i de mort cel·lular al cervell i a la medul·la espinal.
Segons l’estudi, el fàrmac va actuar sobre dues vies diferents d’activació de l’inflamasoma. Aquesta estratègia difereix de bona part dels tractaments actuals contra l’esclerosi múltiple, que actuen principalment modulant les cèl·lules del sistema immunitari responsables dels brots inflamatoris.
“La majoria de teràpies contra l’esclerosi múltiple intenten prevenir el següent brot. El més destacable és que K-9 no només va evitar un deteriorament posterior, sinó que els animals van recuperar funcions que ja havien perdut”, ha explicat el responsable de la investigació, Jayakrishna Ambati.
DADES DE MÉS DE TRES MILIONS DE PERSONES
L’estudi també incorpora una anàlisi observacional de dades sanitàries de més de tres milions de persones als Estats Units. Els investigadors van analitzar diversos grups de pacients que prenien antivirals NRTI per tractar el VIH, prevenir-lo o combatre l’hepatitis B.
Els resultats van detectar una associació entre l’ús d’aquests fàrmacs i un 41% menys de risc de desenvolupar esclerosi múltiple. Entre les persones que ja tenien la malaltia, l’ús d’NRTI es va associar també amb una reducció del 36% de la taxa anual de recaigudes.
Aquestes dades, però, no demostren que els antivirals evitin l’esclerosi múltiple ni que K-9 funcioni en humans. Es tracta d’una associació epidemiològica que els autors consideren coherent amb els resultats obtinguts en animals i que serveix com a argument per avançar cap a assajos clínics específics.
ENCARA NO ÉS UN TRACTAMENT PER A PACIENTS AMB ESCLEROSI MÚLTIPLE
Tot i els resultats, els mateixos investigadors remarquen que el K-9 continua sent experimental per a l’esclerosi múltiple. La recuperació observada en ratolins no permet assumir que l’efecte es reproduirà de la mateixa manera en persones.
El compost ja ha estat avaluat en assajos clínics per a altres patologies oculars, com l’edema macular diabètic i l’oftalmopatia tiroïdal. Aquesta experiència prèvia podria facilitar-ne el desenvolupament clínic en esclerosi múltiple, però encara seran necessaris assajos controlats que n’avalin la seguretat i l’eficàcia en aquests pacients.
Els investigadors també estudien el possible potencial d’aquesta família de fàrmacs en altres malalties neurodegeneratives vinculades a inflamació i lesió neuronal. Entre elles hi ha l’esclerosi lateral amiotròfica (ELA), per a la qual els autors esperen poder iniciar noves proves amb K-9.
