El Hospital Clínic ha llegado a los 502 pacientes con cánceres de la sangre tratados con las innovadoras terapias celulares CAR-T, que, además, el centro barcelonés ha producido él mismo. Son pacientes a los que les quedaban pocas opciones terapéuticas después de probar varias líneas de tratamiento y más de la mitad han tenido una remisión completa del cáncer —no equivale a una curación, pero sí han desaparecido los signos de la enfermedad.
El director general del Hospital Cínico, Josep Maria Campistol, ha calificado el programa de CAR-T de “hito importante” para el hospital y la sanidad pública. Detrás de los CAR-T del Clínico está la fuerza del Ariana Benedé, el Ari, una joven que esperó el hospital en este programa antes de morir en 2016.
Terapias celulares revolucionarias contra el cáncer
El Hospital Clínic de Barcelona ha hecho balance este miércoles de su programa de CAR-T tras superar los más de 500 pacientes tratados con estas terapias celulares que se consideran revolucionarias al utilizar las células del sistema inmunitario del propio paciente y conseguir una buena respuesta en muchas personas a las que otros tratamientos no habían funcionado. “Conseguimos rescatar pacientes que tenían poca esperanza de vida“, ha afirmado el doctor Álvaro Urbano, coordinador del Programa CAR-T del Clínico-IDIBAPS.
Este tipo de inmunoterapia avanzada consiste en extraer las células T de la sangre del paciente; modificarlas genéticamente en el laboratorio y luego volverlas a administrar para que reconozcan y ataquen las células tumorales.
Desde el inicio del programa en 2017, el Hospital Clínico ha tratado cada año a más pacientes con CAR-T y en los dos últimos ha llegado al centenar (99 en 2023; 103 en 2024). Las enfermedades por las que han sido tratados son la leucemia linfoblástica aguda, el mieloma múltiple y el linfoma no-Hodgkin, todos ellos cánceres hematológicos. De estos más de 500 pacientes, el 70% procedía de otros hospitales del estado español.
Los CAR-T han conseguido una remisión completa aparente en más de la mitad de los pacientes. Concretamente, alrededor del 90% de los pacientes tratados por leucemia linfoblástica aguda; el 60% de los que tenían un mieloma múltiple y un 50% aproximadamente de los que tenían un linfoma no-Hodgkin. En el caso de la leucemia linfoblástica aguda, ya se ha podido hacer un seguimiento de más de cuatro años de algunos pacientes y una tercera parte estaban libres de la enfermedad.
El doctor Campistol ha recalcado que los CAR-T del Clínic son un hito del hospital y del sistema público de Cataluña, con el apoyo de varias instituciones y de la sociedad, con un nombre muy especial, el del Ariana Benedé, la chica que murió a los 18 años a causa de la leucemia y que ha espoleado al hospital en la búsqueda de esta terapia con el Proyecto ARI.
Unas terapias de producción propia
Las terapias CAR-T que el Clínico ha desarrollado llevan el nombre del Ari y dos de estas inmunoterapias ya son aprobadas por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) como medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial.
Se trata del ARI-0001, indicada para pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda resistente, y el ARI-0002h, para el mieloma múltiple resistente. Las han demostrado su eficacia y seguridad en personas que no respondían a otros tratamientos.
Desde el Clínico destacan que son el único hospital de Europa que ha desarrollado íntegramente dos terapias CAR-T académicas (no comerciales) y aprobadas por una agencia reguladora, la AEMPS.
Un modelo para que los CAR-T sean más accesibles
El hospital barcelonés, además, lidera un modelo descentralizado académico para la administración de los CAR-T ARI, en colaboración con 13 centros, para hacer llegar las terapias avanzadas a todo el Estado. La producción descentralizada del CAR-T permite acercar el tratamiento a los pacientes y actualmente hay dos centros más productores de CAR-T ARI, el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona y la Clínica Universidad de Navarra.
“El objetivo del Clínico es hacer accesibles los CAR-T para todos los pacientes que necesitan estas terapias”, ha afirmado el jefe del Servicio de Inmunología, el doctor Manel Juan. Se calcula que sólo un 6% de los pacientes pueden acceder a estas terapias en los países más desarrollados.
El elevado coste que tienen estos tratamientos dificulta accesibilidad, y por ello el Clínico también está innovando en el modelo, para hacer los CAR-T más baratos y accesibles. “Producir en el ámbito académico un CAR-T, que sea eficaz, que tenga una red de distribución y que esté financiado por el sistema público es único en el mundo. Estamos siendo un modelo para otros países”, ha destacado el doctor Urbano.
Una paciente: “He hecho un milagro social y sanitario”
Sílvia Rovira, una de las pacientes tratadas con CAR-T, ha agradecido al Ari, su familia y a todos los profesionales implicados a lo largo de los años haber desarrollado un tratamiento como el que la rescató del cáncer de mal pronóstico que padecía. “He hecho un milagro social y sanitario que he dado esperanza de vida a personas como yo”, ha afirmado Rovira, que antes del CAR-T había recibido varios tratamientos.
Y ha añadido: “Siempre he pensado que como mínimo daría un año de vida al Ari de los que he ganado con el tratamiento. El Ariadna tiene tantos años como pacientes. El Ari hoy tiene 502 años y tendrá muchos más, será eterna”.
Líneas de futuro
La investigación también se centra ahora en mejorar la funcionalidad de los CAR-T una vez llegan al tumor y, además de las dos terapias aprobadas hasta ahora, el Clínico ha puesto en marcha un nuevo ensayo clínico pionero en el mundo con un CAR-T para el linfoma, el ARI-0003. Se trata de un CAR-T dual, que va dirigido a dos dianas terapéuticas presentes en las células malignas.
Próximamente también comenzará un ensayo con el CAR-T HER2 para el tratamiento del cáncer de mama —un tumor sólido y no hematológico— y con el CAR-T ARI-007 para tratar a personas diagnosticadas de leucemia aguda linfoblástica T.
El desarrollo y producción de terapias avanzadas es posible gracias a la implicación de un equipo multidisciplinario formado por cerca de 200 profesionales del IDIBAPS, del Hospital Clínic y la Universidad de Barcelona. El programa de CAR-T cuenta con el impulso inicial del Proyecto ARI y el apoyo de la Fundación La Caixa, a través de una alianza por valor de 8,5 millones de euros que promueve la Unidad de Investigación en Inmunoterapia CaixaResearch, y del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII). También han colaborado asociaciones, empresas y particulares a través de un gran número de donativos.
