Investigadors catalans fan remetre el càncer en més de la meitat dels pacients amb noves teràpies

L’Hospital Clínic ha arribat als 502 pacients amb càncers de la sang tractats amb les innovadores teràpies cel·lulars CAR-T, que, a més, el centre barceloní ha produït ell mateix. Són pacients a qui els quedaven poques opcions terapèutiques després de provar diverses línies de tractament i més de la meitat han tingut una remissió completa del càncer —no equival a una curació, però sí que han desaparegut els signes de la malaltia.

El director general de l’Hospital Cínic, Josep Maria Campistol, ha qualificat el programa de CAR-T de “fita important” per a l’hospital i la sanitat pública. Darrere els CAR-T del Clínic hi ha la força de l’Ariana Benedé, l’Ari, una jove que va esperonar l’hospital en aquest programa abans de morir el 2016.

 

Teràpies cel·lulars revolucionàries contra el càncer

L’Hospital Clínic de Barcelona ha fet balanç aquest dimecres del seu programa de CAR-T després de superar els més de 500 pacients tractats amb aquestes teràpies cel·lulars que es consideren revolucionàries en utilitzar les cèl·lules del sistema immunitari del mateix pacient i aconseguir una bona resposta en moltes persones a qui altres tractaments no havien funcionat. “Aconseguim rescatar pacients que tenien poca esperança de vida”, ha afirmat el doctor Álvaro Urbano, coordinador del Programa CAR-T del Clínic-IDIBAPS.

Aquest tipus d’immunoteràpia avançada consisteix a extreure les cèl·lules T de la sang del pacient; modificar-les genèticament al laboratori i després tornar-les a administrar perquè reconeguin i ataquin les cèl·lules tumorals.

Des de l’inici del programa el 2017, l’Hospital Clínic ha tractat cada any més pacients amb CAR-T i en els dos últims ha arribat al centenar (99 el 2023; 103 el 2024). Les malalties per les quals han estat tractats són la leucèmia limfoblàstica aguda, el mieloma múltiple i el limfoma no-Hodgkin, tots ells càncers hematològics. D’aquests més de 500 pacients, el 70% procedia d’altres hospitals de l’estat espanyol.

Els CAR-T han aconseguit una remissió completa aparent en més de la meitat dels pacients. Concretament, al voltant del 90% dels pacients tractats per leucèmia limfoblàstica aguda; el 60% dels que tenien un mieloma múltiple i un 50% aproximadament dels que tenien un limfoma no-Hodgkin. En el cas de la leucèmia limfoblàstica aguda, ja s’ha pogut fer un seguiment de més de quatre anys d’alguns pacients i una tercera part estaven lliures de la malaltia.

El doctor Campistol ha recalcat que els CAR-T del Clínic són una fita de l’hospital i del sistema públic de Catalunya, amb el suport de diverses institucions i de la societat, amb un nom molt especial, el de l’Ariana Benedé, la noia que va morir als 18 anys a causa de la leucèmia i que ha esperonat l’hospital en la recerca d’aquesta teràpia amb el Projecte ARI.

 

Unes teràpies de producció pròpia

Les teràpies CAR-T que el Clínic ha desenvolupat porten el nom de l’Ari i dues d’aquestes immunoteràpies ja són aprovades per l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) com a medicaments de teràpia avançada de fabricació no industrial.

Es tracta de l’ARI-0001, indicada per a pacients adults amb leucèmia limfoblàstica aguda resistent, i l’ARI-0002h, per al mieloma múltiple resistent. Les han demostrat la seva eficàcia i seguretat en persones que no responien a altres tractaments.

Des del Clínic destaquen que són l’únic hospital d’Europa que ha desenvolupat íntegrament dues teràpies CAR-T acadèmiques (no comercials) i aprovades per una agència reguladora, l’AEMPS.

 

Un model perquè els CAR-T siguin més accessibles

L’hospital barceloní, a més, lidera un model descentralitzat acadèmic per a l’administració dels CAR-T ARI, en col·laboració amb 13 centres, per fer arribar les teràpies avançades a tot l’Estat. La producció descentralitzada del CAR-T permet apropar el tractament als pacients i actualment hi ha dos centres més productors de CAR-T ARI, l’Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona i la Clínica Universitat de Navarra.

“L’objectiu del Clínic és fer accessibles els CAR-T per a tots els pacients que necessiten aquestes teràpies”, ha afirmat el cap del Servei d’Immunologia, el doctor Manel Juan. Es calcula que només un 6% dels pacients poden accedir a aquestes teràpies en els països més desenvolupats.

L’elevat cost que tenen aquests tractaments en dificulta accessibilitat, i per això el Clínic també està innovant en el model, per fer els CAR-T més barats i accessibles. “Produir en l’àmbit acadèmic un CAR-T, que sigui eficaç, que tingui una xarxa de distribució i que estigui finançat pel sistema públic és únic al món. Estem sent un model per a altres països”, ha destacat el doctor Urbano.

 

Una pacient: “Heu fet un miracle social i sanitari”

Sílvia Rovira, una de les pacients tractades amb CAR-T, ha agraït a l’Ari, la seva família i tots els professionals implicats al llarg dels anys haver desenvolupat un tractament com el que la va rescatar del càncer de mal pronòstic que patia. “Heu fet un miracle social i sanitari que heu donat esperança de vida a persones com jo”, ha afirmat Rovira, que abans del CAR-T havia rebut diversos tractaments.

I ha afegit: “Sempre he pensat que com a mínim donaria un any de vida a l’Ari dels que he guanyat amb el tractament. L’Ariadna té tants anys com pacients. L’Ari avui té 502 anys i en tindrà molts més, serà eterna”.

 

Línies de futur

La recerca també se centra ara a millorar la funcionalitat dels CAR-T un cop arriben al tumor i, a més de les dues teràpies aprovades fins ara, el Clínic ha posat en marxa un nou assaig clínic pioner al món amb un CAR-T per al limfoma, l’ARI-0003. Es tracta d’un CAR-T dual, que va dirigit a dues dianes terapèutiques presents en les cèl·lules malignes.

Properament també començarà un assaig amb el CAR-T HER2 per al tractament del càncer de mama —un tumor sòlid i no hematològic— i amb el CAR-T ARI-007 per tractar persones diagnosticades de leucèmia aguda limfoblàstica T.

El desenvolupament i producció de teràpies avançades és possible gràcies a la implicació d’un equip multidisciplinari format per prop de 200 professionals de l’IDIBAPS, de l’Hospital Clínic i la Universitat de Barcelona. El programa de CAR-T compta amb l’impuls inicial del Projecte ARI i el suport de la Fundació La Caixa, a través d’una aliança per valor de 8,5 milions d’euros que promou la Unitat d’Investigació en Immunoteràpia CaixaResearch, i de l’Institut de Salut Carlos III (ISCIII). També hi han col·laborat associacions, empreses i particulars a través d’un gran nombre de donatius.